Achtergrond afbeelding Achtergrond afbeelding darkmode

Thyroid hormone analog therapy of patients with severe psychomotor retardation caused by mutations in the MCT8 thyroid hormone transporter: The Triac Trial

Schildklierhormoon is belangrijk voor een normale hersenontwikkeling en stofwisseling. Transporter-eiwitten bepalen het niveau van schildklierhormoon in de cel. Patiënten met mutaties in een belangrijke schildklierhormoon transporter (MCT8) hebben een ernstige verstandelijke beperking en abnormale schildklierhormoonwaarden. Dit komt doordat schildklierhormoon niet meer via MCT8 de cel in kan komen.
 
Een medicijn dat dezelfde eigenschappen als schildklierhormoon heeft, maar via een andere route dan MCT8 de cel binnenkomt zou een ideale therapie zijn.

Uitkomst

Dit project heeft onderzocht of het schildklierhormoonanaloog Triac deze rol kan vervullen. Er is een internationale multi-center studie opgezet in 9 landen met meer dan 40 patiënten om dit te onderzoeken. De laatste fase van de trial is ingegaan en de definitieve resultaten zullen op termijn beschikbaar zijn.

Producten

Titel: Triiodothyroacetic Acid Treatment in MCT8 Deficiency: A Word of Nuance
Auteur: Visser, W. Edward, Heuer, Heike, Visser, Theo J.
Magazine: Thyroid
Titel: Effectiveness and safety of the tri-iodothyronine analogue Triac in children and adults with MCT8 deficiency: an international, single-arm, open-label, phase 2 trial
Auteur: Groeneweg, Stefan, Peeters, Robin P, Moran, Carla, Stoupa, Athanasia, Auriol, Françoise, Tonduti, Davide, Dica, Alice, Paone, Laura, Rozenkova, Klara, Malikova, Jana, van der Walt, Adri, de Coo, Irenaeus F M, McGowan, Anne, Lyons, Greta, Aarsen, Femke K, Barca, Diana, van Beynum, Ingrid M, van der Knoop, Marieke M, Jansen, Jurgen, Manshande, Martien, Lunsing, Roelineke J, Nowak, Stan, den Uil, Corstiaan A, Zillikens, M Carola, Visser, Frank E, Vrijmoeth, Paul, de Wit, Marie Claire Y, Wolf, Nico
Magazine: Lancet Diabetes & Endocrinology
Titel: Therapeutic applications of thyroid hormone analogues in resistance to thyroid hormone (RTH) syndromes
Auteur: Groeneweg, Stefan, Peeters, Robin P., Visser, Theo J., Visser, W. Edward
Magazine: Molecular and Cellular Endocrinology
Titel: Triiodothyroacetic acid in health and disease
Auteur: Groeneweg, Stefan, Peeters, Robin P, Visser, Theo J, Visser, W Edward
Magazine: Journal of Endocrinology
Titel: Disease characteristics of MCT8 deficiency: an international, retrospective, multicentre cohort study
Auteur: Groeneweg S, van Geest FS, Abaci A, Alcantud A, Ambegaonkar GP, Armour CM, Bakhtiani P, Barca D, Bertini ES, van Beynum IM, Brunetti-Pierri N, Bugiani M, Cappa M, Cappuccio G, Castellotti B, Castiglioni C, Chatterjee K, de Coo IFM, Coutant R, Craiu D, Crock P, DeGoede C, Demir K, Dica A, Dimitri P, Dolcetta-Capuzzo A, Dremmen MHG, Dubey R, Enderli A, Fairchild J, Gallichan J, George B, Gevers EF, Hackenberg A, Halász Z, Heinrich B, Huynh T, Klosowska A, van der Knaap MS, van der Knoop MM, Konra
Magazine: Lancet Diabetes & Endocrinology
Titel: Treatment of patients with MCT8 mutations’
Auteur: Edward Visser
Titel: Thyroid hormone analog. From bench to bedside’
Auteur: Edward Visser
Titel: Psychomotor retardation caused by MCT8 mutations
Auteur: Edward Visser
Titel: Triac Trial in AHDS patients’
Auteur: Edward Visser
Titel: Update in diagnosis and therapy in the AHDS’
Auteur: Edward Visser, Stefan Groeneweg
Titel: Restoring TH action in patients with transporter defects: the Triac Trial
Auteur: Stefan Groeneweg, Edward Visser
Titel: Triac for the Treatment of MCT8 Deficiency
Auteur: Edward Visser
Titel: Triac Trial in AHDS’
Auteur: Edward Visser
Titel: Clinical trials on Allan-Herndon-Dudley syndrome
Auteur: Edward Visser
Titel: Background and design of the Triac Trial’
Auteur: Edward Visser
Titel: Development of therapeutic strategies for patients with Allan-Herndon-Dudley Syndrome’
Auteur: Edward Visser
Titel: The Triac Trial: update’
Auteur: Edward Visser
Titel: Prijs beste klinische artikel (Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie)
Titel: License Agreement
Auteur: TTO Erasmus MC
Titel: Thyroid Hormone Transporters: from Molecules to Patients
Auteur: Stefan Groeneweg

Snel naar

Kenmerken

  • Projectnummer:
    113303005
  • Looptijd: 100%
    2014
    2016
  • Gerelateerde programma's:
    • Priority Medicines zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen (Rare)
  • Gerelateerde subsidieronde:
    Priority Medicines Rare - Aanjaagprojecten SA
  • Projectleider en penvoerder:
    Dr. W.E. Visser
  • Verantwoordelijke organisatie:
    Erasmus MC