Treatment of severe hemophilia: Optimal data-usage for optimal treatment strategies

Achtergrond: Ernstige hemofilie (bloederziekte) is een zeldzame erfelijke stollingsstoornis, met in Nederland ongeveer 650 patiënten. Deze patiënten hebben bloedingen in de grote gewrichten die uiteindelijk leiden tot gewrichtsbeschadiging, chronische pijn en invaliditeit. Om bloedingen te voorkomen moeten de meeste patiënten levenslang behandeld worden met injecties met stollingsfactoren (prsofylaxe). Dit is niet alleen erg belastend, maar ook erg kostbaar (gemiddeld 120,000 Euro/jaar). Omdat het een zeldzame ziekte is met levenslange behandeling zijn klassieke medicatie-studies niet mogelijk. Doel: Informatie over verschillende behandelingsstrategieën in één computermodel samen te voegen om zo de beste behandelingsstrategie te bepalen. Werkwijze: Resultaten van studies over verschillende behandelingsstrategieën werden gecombineerd met schattingen van experts in het computermodel. Dit model simuleert gegeven een bepaalde behandeling, het bloedingspatroon van een patiënt. Hiermee werden de kosten en effecten van verschillende behandelingsstrategieën werden getest. Met als doel om de meest kosteneffectieve dosering te bepalen werd gezocht naar de laagste dosis die resulteerde in zo veel mogelijk patiënten met minimale gewrichtsschade aan het einde van het leven. Ook werd onderzocht hoe veel bloedingen geaccepteerd konden worden bij volwassen patiënten die willen stoppen met profylaxe, zonder dat er onacceptabele gewrichtsschade ontstond.. Toepasbaarheid: Allereerst voor patiënten met hemofilie, maar ook voor patiënten met andere zeldzame ziekten waarvoor een levenslange (dure) behandeling nodig is.kunnen deze technieken toegepast worden.