Using iPSCs to unravel hereditary anemias: from fundamental knowledge towards novel therapies
Projectomschrijving
TRACER - Erfelijke bloedarmoedes ontrafelen met iPSC’s: van fundamentele kennis naar nieuwe behandelingen
Ziekten van rode bloedcellen
Bij sommige aangeboren ziekten is het maken van gezonde rode bloedcellen een probleem. Standaardbehandelingen zijn bloedtransfusies of beenmergtransplantatie, maar geschikte donors zijn schaars.
IPSC’s inzetten
We gaan iPSC’s van patiënten in te zetten om: 1) ziektemechanismen te bestuderen, 2) patiënt-specifieke bloedvormende stamcellen te maken en 3) betere behandelingen te ontwikkelen. We zullen onderzoeken of de nieuwe behandelingen beschikbaar, acceptabel, toegankelijk en betaalbaar zijn voor patiënten, clinici en beleidsmakers.
Nieuwe behandelingen
De bloedvormende stamcellen willen we geschikt maken voor de individuele patiënt, of om kweekbloed te maken voor vele patiënten. Omdat afstotingsreacties zo voorkomen worden is een passende donor niet meer nodig. Zo kunnen dit genezende behandelingen worden voor patiënten met erfelijke bloedarmoedes.
Meer informatie
Titel: Using iPSCs to unravel hereditary anemias: from fundamental knowledge towards novel therapies
Projectleider: Prof. dr. J.N.J. (Sjaak) Philipsen (Erasmus MC)
Consortiumpartners: Erasmus MC, Sanquin Research, UMC Utrecht, LUMC, UMC Groningen, TU Delft, University of Oxford
Projectnummer: 10250022110001