Zekerder over onzekerheid in geneesmiddel vergoeding: Bayesian methoden in economisch evaluaties

Zekerder over onzekerheid in vergoeding van nieuwe medicijnen
Gen therapieën (GT's) zijn veelbelovend als behandeling voor ernstige ziekten. Maar door hoge prijzen, worden ze geconfronteerd met vergoedingsuitdagingen. Kosten-effectiviteitsanalyses (KEA's) worden gebruikt om vergoedingsbeslissingen te informeren. De informatie die deze KEAs informeert is vaak beperkt, doordat GTs zich op nieuwe, vergeten en weesindicaties richten. Ik ga nieuwe methoden ontwikkelen door middel van Bayesiaanse statistiek, om onzekerheid in KEAs van GTs te verminderen en vergoedingsbeslissingen beter te informeren. Dit doe ik aan de hand van 2 casussen: spinale spieratrofie en hemofilie B. De voorgestelde methoden hebben groot potentieel om breder in de gezondheidseconomie ingezet te worden.