Verspreiding en implementatie van N-of-1 trials in de dagelijkse neurologische praktijk

Samenvatting na afronding

N=1 trials zijn medicijnstudies waarbij één patiënt meerdere keren zowel het geneesmiddel als een placebo krijgt. Door meerdere N=1 trials te analyseren kun je gelijktijdig aantonen hoe goed een geneesmiddel werkt voor één patiënt en een groep patiënten. Iets wat met name bij zeldzame ziekten van belang is.

Met deze VIMP (Verspreidings -en implementatie impuls) zijn de resultaten van het eerder verschenen wetenschappelijk onderzoek naar het effect van het geneesmiddel mexiletine bij patiënten met een zeldzame spierziekte (niet-dystrofe myotonie) verder verspreid en is meer bekendheid geven aan het principe van N=1 trials. Tevens werd een maatschappelijk debat gevoerd omtrent dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten:

• Samen met een grafisch animator (André Slob) is een infographic ontwikkeld waarin de basisprincipes en voordelen van geneesmiddelenonderzoek met gecombineerde N=1 trials duidelijk worden. Infographic: N=1 trial; een studie naar het effect van een medicijn voor een individuele patiënt
• Er is een richtlijn opgesteld en samengevat in een Engelstalige publicatie om de volgende vraag te beantwoorden: 'Moeten N=1 trials worden beschouwd als experimentele behandelmethode in het kader van de standaard zorg voor een patiënt of als medisch wetenschappelijk onderzoek met één patiënt waarvoor toetsing door een medisch-ethische toetsingscommissie nodig is?
  Richtlijn: N-of-1 Trials: Evidence-Based Clinical Care or Medical Research that Requires IRB Approval? A Practical Flowchart Based on an Ethical Framework
• Ten slotte heeft het overleg met betrokken partijen (onder andere patiënten, patiëntenorganisaties, verzekeraars, non-profit organisaties, apothekers, artsen en onderzoekers) naar aanleiding van de te dure prijsstelling van het weesgeneesmiddel mexiletine geleid tot meer bewustzijn van het ‘misbruik’ van de weesgeneesmiddelenstatus voor oude geneesmiddelen in een nieuw jasje, met name als de fabrikant die de geneesmiddelstatus toegekend krijgt geen innovatie toevoegt aan het product.
  Gelderlander: De medicijnprijs maal zestien: ‘Wat geeft de fabrikant het recht?’
  Volkskrant:  Nijmeegse onderzoekers bewijzen nieuwe toepassing oud medicijn - en dus verzestienvoudigt farmaceut de vraagprijs (achter inlog)
  Kassa: https://www.bnnvara.nl/kassa/artikelen/minister-bruins-hekelt-woekerwinst-vanmedicijnfabrikanten

Samenvatting bij start

In de gecombineerde N-of-1 trial (152002029) is het wetenschappelijk bewijs geleverd dat combinatie van meerdere N-of-1 trials een sneller, meer persoonlijk en even valide bewijs geeft van
de werking van een geneesmiddel als de huidige goudstandaard: de randomized controlled trial (RCT). Hiermee heeft de studie ook bijgedragen aan het implementeren van het gebruik van
deze nieuwe trialmethode als wetenschappelijk tool. Het gebruik van individuele N-of-1 trials in de klinische praktijk is bewezen kosteneffectief gebleken in vergelijking met standaard klinische zorg, maar implementatie van het gebruik van deze individuele N-of-1 trials ter optimalisatie van de klinische zorg blijft achter in Nederland.

Doel

Dit VIMP-project heeft tot doel:

1. een landelijke richtlijn medisch-ethische toetsing van N-of-1 trials implementeren
2. kennis verspreiden omtrent de inzet en het gebruik van N-of-1 trials middels ontwikkeling van een infographic
3. overleg voeren met eindgebruikers over de inzet van N-of-1 trials en de waarde die zij aan de resultaten van N-of-1 trials toekennen

Meer informatie

•     Medisch Contact: 'Onderzoek geneesmiddel zeldzame ziekte kan met n=1-trials'
•     NEMO Kennislink: 'Statistiek bedrijven met één proefpersoon'

Dit project is een vervolg op: Combining N-of-1 trials to estimate population clinical and cost-effectiveness of drugs using Bayesian hierarchical modeling. The case of Mexilitin for patients with Non-Dystrophic Myotonia (152002029)