Mobiele menu

Verspreiding en implementatie van N-of-1 trials in de dagelijkse neurologische praktijk

Samenvatting na afronding

N=1 trials zijn medicijnstudies waarbij één patiënt meerdere keren zowel het geneesmiddel als een placebo krijgt. Door meerdere N=1 trials te analyseren kun je gelijktijdig aantonen hoe goed een geneesmiddel werkt voor één patiënt en een groep patiënten. Iets wat met name bij zeldzame ziekten van belang is.

Met deze VIMP (Verspreidings -en implementatie impuls) zijn de resultaten van het eerder verschenen wetenschappelijk onderzoek naar het effect van het geneesmiddel mexiletine bij patiënten met een zeldzame spierziekte (niet-dystrofe myotonie) verder verspreid en is meer bekendheid geven aan het principe van N=1 trials. Tevens werd een maatschappelijk debat gevoerd omtrent dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten:


Samenvatting bij start

In de gecombineerde N-of-1 trial (152002029) is het wetenschappelijk bewijs geleverd dat combinatie van meerdere N-of-1 trials een sneller, meer persoonlijk en even valide bewijs geeft van
de werking van een geneesmiddel als de huidige goudstandaard: de randomized controlled trial (RCT). Hiermee heeft de studie ook bijgedragen aan het implementeren van het gebruik van
deze nieuwe trialmethode als wetenschappelijk tool. Het gebruik van individuele N-of-1 trials in de klinische praktijk is bewezen kosteneffectief gebleken in vergelijking met standaard klinische zorg, maar implementatie van het gebruik van deze individuele N-of-1 trials ter optimalisatie van de klinische zorg blijft achter in Nederland.

Doel

Dit VIMP-project heeft tot doel:

  1. een landelijke richtlijn medisch-ethische toetsing van N-of-1 trials implementeren
  2. kennis verspreiden omtrent de inzet en het gebruik van N-of-1 trials middels ontwikkeling van een infographic
  3. overleg voeren met eindgebruikers over de inzet van N-of-1 trials en de waarde die zij aan de resultaten van N-of-1 trials toekennen

Meer informatie

Dit project is een vervolg op: Combining N-of-1 trials to estimate population clinical and cost-effectiveness of drugs using Bayesian hierarchical modeling. The case of Mexilitin for patients with Non-Dystrophic Myotonia (152002029)

Producten

Titel: N-of-1 trials: improvement of clinical care or medical research with need for ethical committee approval?
Auteur: Bas C. Stunnenberg, Jaap Deinum, Tom Nijenhuis, Frans Huysmans, Baziel G.M. van Engelen, Frans van Agt
Magazine: Primary Healthcare Research and Development
Link: https://dx.doi.org/10.3390%2Fhealthcare8010049
Titel: Infographic N=1 trials
Auteur: Bas Stunnenberg, Baziel van Engelen, Andre Slob
Link: https://www.youtube.com/watch?v=3ZwfWou74tc
Titel: Hermesdorf-Talentprijs voor Bas Stunnenberg
Link: https://twitter.com/radboudumc/status/1207951775166345216
Titel: Jaarprijs Neuromusculaire Ziekten Prinses Beatrix Spierfonds voor Bas Stunnenberg
Titel: C.U. Ariens Kappersprijs voor Bas Stunnenberg
Link: https://www.neurologie.nl/publiek/beroepsinformatie/wetenschap/wetenschapsdagen

Kenmerken

Projectnummer:
1520020291
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2018
2021
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Drs. B.C. Stunnenberg
Verantwoordelijke organisatie:
Radboudumc